SMA靶向藥入醫保價格從70萬降至3.3萬元 3歲患兒成青島首位受益者

2022-01-13 06:21 大眾報業·半島新聞閱讀 (5598286) 掃描到手機

文/圖 半島全媒體記者 張昌威 齊娟(署名除外)

“我們終于可以打得起這個針了?!?月12日上午,朱超帶著自己3歲9個月的兒子朱鈺涵在青島大學附屬醫院西海岸院區完成了青島首針脊髓性肌萎縮癥(SMA)靶向藥注射,從今年1月1日起,SMA靶向治療藥物正式執行醫保藥品目錄,價格從70萬元/針降至3.3萬元/針,為SMA患者帶來希望。小鈺涵也成為SMA靶向藥納入醫保后青島的首例注射者。

“終于用得起藥了”

“媽媽,我是不是可以打針了?!?月12日上午,打針前,小鈺涵讓爸爸抱著去看看等下要去打針的病房。小鈺涵的精神狀態很好,和爸爸媽媽開心地說笑,期待著盡早能打上這一針。

“走吧,我們去打針了?!睆牟》坷锍鰜?,媽媽抱著小鈺涵到即將注射藥物的檢查室,12時20分,醫生開始使用藥物,小鈺涵打上SMA靶向藥諾西那生鈉注射液。

病房外,朱超和妻子焦急地等待著……

小鈺涵在手術中。圖/宋振鳳

12時30分左右,病房門打開,“很好,很順利,一針就穿出來了,下一次就是14天以后再打了?!敝髦吾t生張穎走出來告訴守候在門口的夫妻兩人?!按┏鰜?,打上,很順利,關鍵的是做出腰穿,我們就把藥打開,藥物先復蘇,復蘇到室溫20攝氏度,就可以注射,藥物推進去的過程需要三五分鐘?!笔中g后,醫護人員需要觀測小鈺涵生命體征的變化,沒有異常才能將讓其辦理出院。

看著小鈺涵打完第一針,朱超說,“現在完全沒有壓力了”。記者通過朱超手里的青島市定點醫療機構費用結算單了解到,這一針總費用33180元,自費部分12744.8元。

早在1月4日,朱超就拿著準備好的材料找到當地醫療保險事業中心提報,1月5日一上班,小鈺涵注射藥物的報銷手續就辦好了。1月10日,小鈺涵入住青大附院西海岸院區,準備12日的藥物注射?!昂芨兄x國家沒有放棄罕見病這個小群體。報銷后每針一萬出頭,小鈺涵也可以用得起藥了,現在對孩子未來的成長,我充滿了希望?!敝斐f。

小鈺涵在手術中。圖/宋振鳳

“趕上一個好時代”

朱超說,小鈺涵是在6個月大的時候一次發燒,導致不能翻身。2019年1月去做基因檢測,確診了SMA,“當時國內還沒有藥上市,那時覺得這可能是不治之癥了?!?/p>

2019年4月,諾西那生鈉注射液在中國上市,成為中國首個能治療SMA的藥物。每針價格接近70萬元,第一年需要打6針,往后每年打3針,這個價格讓患者家庭望而卻步。

2021年1月,諾西那生鈉注射液降價到55萬元一針,通過慈善援助的方式,第一年是買1針送5針,以后每年是買1針送2針?!爸Z西那生鈉注射液需要終身用藥,如果第一年打上藥,第二年用不了的話,此前打的藥就白打了?!敝斐瑹o法持續給孩子用藥,也就沒有給孩子花錢打針。

2021年12月3日,看到醫保談判過程,朱超很激動,邊看邊哭。在SMA患者群里,患者家屬都很開心。

手術前,朱超和妻子讓小鈺涵舒緩情緒。

據了解,朱超是青島港的職工,公司給職工和家屬增加保險,也能給小鈺涵的花費報銷一些?!?萬元起步線以上,能報20%,多少是一份心意?!币驗楹⒆由?,朱超在公司外的時間較長,單位了解情況后,對他的工作安排會多留一些空余時間。

而小鈺涵出院后,會在家做康復治療。為了給兒子掙錢治病,朱超和妻子堅持上班,平日里由奶奶來照顧,晚上再由妻子照顧?!霸谒幤贩矫?,國家已經給了我們很大的幫助了,”朱超給記者算了算以后小鈺涵需要花的費用,除今年需要打6針,此后每年3針,也就是三萬多元的治療費用,而康復的費用要在六七萬元。

“以前對生活沒什么希望,現在撥云見日了?!睂τ诂F狀,朱超如釋重負,“趕上一個好時代,以后慢慢創造吧,孩子也有自己的成長空間了?!贝送?,由于家在西海岸,平時帶著孩子來市區做康復比較遠,因此,朱超希望能推動設置更多的SMA患兒康復機構,給患者家庭省點精力和時間。

“是給孩子生的希望”

“之前藥太貴了,很多家長打不起,知道納入醫保后,很多家長很激動,我們醫護人員也很激動,很多孩子可以用得起了,其實是給孩子生的希望?!鼻鄭u大學附屬醫院西海岸院區兒童神經內科主任張穎說,在青島目前確診SMA的患兒在20名左右。

“患兒在發病時,最為典型的癥狀有運動發育落后,即孩子正常運動發育為豎頭、翻身、坐、爬、站、走這樣一個過程,但是這類孩子從早期可以發現全身松軟非常嚴重?!睆埛f介紹,如果孩子三個月之前,頭仍枕不住,特別軟,四肢活動相對較少,但智力、發音、眼神又與正常孩子無異,運動發育和同齡孩子相比明顯偏落后且松軟,要警惕SMA,這是該病的常見表現。如果發現孩子患上這種疾病,專家建議一定要盡早進行干預。通過及早用藥或是康復訓練能夠延緩疾病進程,讓患兒有一個相對輕松的兒童時期。

此外,黃島區醫療保險事業中心任峰在接受采訪時介紹,門診大病的初衷是解決病程長、費用高、患病人群比較大的疾病,但像SMA這樣的罕見病也在逐步考慮,像國家醫保局談判代表所說,“每一個小群體都不應該被放棄?!比畏逭f,去年,像SMA患者注射花費55萬元,在青島可以報銷30萬元。SMA患者花139元買了琴島e保商業補充保險,可以最高報銷10萬元,補充醫療保險醫保目錄外的最高可以報銷20萬元,去年的如果患兒注射藥物就可以一共報銷30萬,相對于省內其他地市也有優勢。

國藥控股青島有限公司工作人員展示諾西那生鈉注射液藥盒。

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什么是脊髓性肌萎縮?

脊髓性肌萎縮(SMA)是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,主要是由于單基因運動神經元存活基因SMN1缺陷,導致SMN蛋白缺乏,引起進行性肌無力和肌萎縮。

按照疾病嚴重程度,SMA分為4型:Ⅰ型6個月內起病,從來不能獨坐,2歲以內死亡;Ⅱ型6~18個月起病,從來不能獨站,平均壽命25歲;Ⅲ型幼兒期起病,能獨站、獨走;Ⅳ型成年期起病。

據了解,每年新發SMA患者數大概850人,中國現有患者2萬~3萬人,近80%為Ⅰ型、Ⅱ型。因此,SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”,是兒科神經肌肉病非常重要的一個疾病。

據了解,SMA在罕見病中并不少見,常規人群中,SMA致病基因的攜帶率非常高,約2%,即50個普通人中就有一個是攜帶者。一旦夫妻雙方同為攜帶者,則每一胎生患兒攜帶的概率為25%,生無癥狀攜帶者的概率為50%,生一個健康孩子的概率為25%。有數據顯示該病在新生兒中發病率約為1/6000~1/10000。

在一些國家,SMA的基因攜帶者和新生兒篩查已常規開展。有專家呼吁,“在我國開展人群SMA攜帶者篩查有著迫切的需求?!碑a前診斷面對所有存在生育SMA患兒風險的家庭,檢測最佳時間為孕16~20周。于母親懷孕后采檢胎兒絨毛或羊水,來分析胎兒SMN1基因是否發生缺失。

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